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Vorasidenib ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio dalla Commissione Europea come prima terapia target indicata per il trattamento del glioma di grado 2 con mutazione nei geni IDH.
Vorasidenib ha dimostrato nello studio registrativo di fase 3 INDIGO1 un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS) in pazienti con glioma di grado 2 IDH mutati con un profilo di sicurezza favorevole.

Servier, gruppo farmaceutico globale e indipendente governato da una fondazione no-profit, annuncia che la Commissione Europea ha approvato vorasidenib, inibitore dell’isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1) e 2 (IDH2), come monoterapia per il trattamento dell’astrocitoma o oligodendroglioma di grado 2, prevalentemente non captanti, con mutazione IDH1 R132 o IDH2 R172 in pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni di età e di peso pari o superiore a 40 kg, trattati solo con intervento chirurgico e che non necessitano nell’immediato di radioterapia o chemioterapia. L’approvazione di vorasidenib come prima terapia mirata per il trattamento del glioma di grado 2 con mutazione IDH da parte della Commissione Europea arriva a seguito del parere positivo espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) il 24 luglio 2025.

“I pazienti affetti da glioma di grado 2 con mutazione IDH attendono da oltre 20 anni un trattamento innovativo, pertanto siamo orgogliosi di introdurre in Europa la prima terapia mirata per questo tumore cerebrale raro e difficile da trattare. Con l’approvazione di vorasidenib, diamo inizio ad una nuova era mettendo a disposizione di medici e pazienti una nuova opzione terapeutica, che ridefinisce il paradigma di trattamento, apportando significativi progressi clinici e adattandosi alle specifiche esigenze dei pazienti. Siamo profondamente grati ai ricercatori, ai medici, ai pazienti e alle associazioni di pazienti che hanno contribuito a sensibilizzare su questo raro tumore e sul ruolo oncogenico delle mutazioni IDH, rendendo possibile questa svolta tanto attesa”, dichiara Arnaud Lallouette, Executive Vice President, Global Medical & Patient Affairs, Servier.

“Le persone che convivono con un glioma IDH-mutato si trovano spesso nel pieno della loro vita — tra i 30 e i 40 anni — in buona salute, impegnate a crescere una famiglia, a costruire una carriera e a guardare al futuro. Una diagnosi di questo tipo sconvolge completamente tutto. Per la prima volta, però, c’è una speranza concreta.”, aggiunge Bec Mallett, Fondatrice e CEO di Peace of Mind Foundation, la più grande organizzazione australiana di supporto attiva sui tumori cerebrali.

L’approvazione di vorasidenib si basa sui risultati dello studio registrativo di fase 3 INDIGO1, pubblicato sul The New England Journal of Medicine e presentato in sessione plenaria al congresso annuale 2023 dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO). Lo studio ha evidenziato che vorasidenib prolunga in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al placebo, confermando un profilo di sicurezza gestibile, coerente con quanto osservato negli studi di fase 1.

L’autorizzazione all’immissione in commercio di vorasidenib si applica ai 27 Paesi dell’Unione Europea, nonché a Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Il farmaco ha inoltre già ottenuto l’approvazione negli Stati Uniti, in Canada, Australia, Israele, Emirati Arabi Uniti, Arabia Saudita, Svizzera, Brasile e Regno Unito. Servier ha presentato ulteriori domande di autorizzazione in Giappone e in diverse altre aree geografiche, attualmente in fase di valutazione da parte delle autorità sanitarie competenti.