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La medicina di precisione individua meccanismi biologici o molecolari alterati e sviluppa farmaci mirati a intervenire su quelle specifiche alterazioni: un approccio innovativo, sviluppato ed evoluto in onco-ematologia e in oncologia, con grandi potenzialità dal punto di vista clinico e della buona gestione delle risorse. Una svolta tecnologica e scientifica in rapida evoluzione, grazie anche a strumenti di IA, che aprono nuove prospettive in fatto di diagnosi più precise e trattamenti più efficaci che tengano conto anche della variabilità individuale correlata a condizioni cliniche, stile di vita e fattori ambientali interni ed esterni. Un approccio in evoluzione con un futuro promettente, che oggi è al bivio tra benefici e sfide.

Qual è lo stato dell’arte della medicina di precisione in Italia a livello istituzionale, organizzativo e di integrazione effettiva nei percorsi di cura, quali gli ambiti di applicazione, i vantaggi e quali le criticità da affrontare rispetto a normative regolatorie su test genomici e farmaci, equità di accesso e sostenibilità economica?

Su questi temi, di estremo interesse e attualità per i sistemi sanitari, si sono confrontati i rappresentanti delle principali Istituzioni sanitarie e regolatorie nazionali, clinici, associazioni dei pazienti, farmacisti ospedalieri, medici di medicina generale, convenuti numerosi nella sede del Ministero della Salute questa mattina in occasione del Convegno “Medicina di precisione – Il futuro della cura tra innovazione, equità e sostenibilità. Le nuove frontiere per le malattie rare” organizzato da Blueprint Medicines, a Sanofi company, promosso da HPS – Health Publishing and Services.

Oggi la storia della medicina di precisione è ad un bivio tra benefici e sostenibilità: da un lato possibilità di cure mirate efficaci e personalizzate, dall’altro il confronto con costi elevati dei farmaci innovativi e la necessità di gestire una ingente mole di dati. Per garantire la sostenibilità del sistema saranno cruciali l’appropriatezza prescrittiva, un accesso ampio ed equo alle cure, la collaborazione tra istituzioni sanitarie e autorità regolatorie, l’adozione di tecnologie digitali e intelligenza artificiale per ottimizzare le risorse. Da questi bisogni prende le mosse il lavoro che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) porta avanti, anche in sinergia stretta con alcune Società scientifiche tra cui la Società Italiana di Farmacia Ospedaliera (SIFO) e le Associazioni dei pazienti, su medicina di precisione e prescrittomica, che si occupa di analizzare e integrare i dati molecolari, genetici e clinici del paziente, che vengono utilizzati per identificare il trattamento più efficace, prevenire gli effetti indesiderati, semplificare le procedure burocratiche salvaguardando il rigore scientifico.