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Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ha annunciato i risultati positivi di un’analisi dei dati a lungo termine, comprese le prime valutazioni dello studio multicentrico in aperto GUARDIAN, attualmente in corso, che valuta AGAMREE® (vamorolone) in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

L’analisi a lungo termine ha incluso pazienti mai trattati con corticosteroidi e che hanno iniziato il trattamento con AGAMREE® tra i quattro e i sette anni di età nell’ambito di studi clinici, proseguendo poi attraverso vari programmi di accesso, tra cui lo studio GUARDIAN. Sono stati analizzati i dati di un massimo di 110 pazienti, con un numero di pazienti variabile nell’analisi in base alla disponibilità dei dati. In questa analisi a lungo termine, i pazienti avevano ricevuto AGAMREE® per un massimo di otto anni, con un follow-up mediano di circa cinque anni. La maggior parte dei pazienti ha mantenuto dosi elevate (4-6 mg/kg/giorno) in contesti clinici di real world durante il periodo di osservazione.

I pazienti trattati con AGAMREE® hanno mantenuto la funzione motoria durante il follow-up prolungato, dimostrando un’efficacia duratura misurata in base al tempo di perdita della deambulazione paragonabile a quella dei corticosteroidi standard (p=0,91). Nelle analisi di sottogruppi prestabilite, non sono state osservate differenze rispetto al deflazacort o al prednisone assunti quotidianamente.

È importante sottolineare che i dati continuano a confermare un profilo di sicurezza e tollerabilità differenziato rispetto ai corticosteroidi tradizionali. I pazienti trattati con AGAMREE® hanno registrato un tasso significativamente inferiore di fratture vertebrali (p=0,0061), hanno mantenuto una crescita normale senza il rallentamento osservato con i corticosteroidi standard (p<0,0001) e hanno mostrato un numero inferiore di casi di cataratta rispetto ai pazienti trattati con glucocorticoidi, compresa un’incidenza notevolmente inferiore rispetto ai pazienti trattati con deflazacort (p<0,015). Inoltre, ad oggi, non sono stati osservati casi di glaucoma. In media, le variazioni dell’indice di massa corporea (IMC) o del peso, se rapportate all’altezza, non hanno mostrato differenze e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.