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L’innovazione farmaceutica, con i risultati e le aspettative che produce, entra nella vita delle persone il cui corso è stato ‘spezzato’ da una delle più aggressive malattie del sangue, restituendo speranze: i percorsi dei pazienti e dei medici curanti si sovrappongono diventando storie condivise di vita e di cura, segnate oggi dall’arrivo di novità importanti dalla ricerca: l’immunoterapia entra prima nel percorso di cura della leucemia linfoblastica acuta (LLA).
Blinatumomab, sviluppato da Amgen, primo della classe di anticorpi bispecifici BiTE (Bispecific T-cell Engager), ha ricevuto dall’Agenzia italiana del Farmaco l’ammissione alla rimborsabilità in prima linea di trattamento nei pazienti adulti con LLA a linfociti B Ph negativa (Ph-) di nuova diagnosi. Entrato nella pratica clinica circa 10 anni fa, blinatumomab ha innescato un importante cambiamento, tuttora in atto, nel paradigma terapeutico di questo tumore raro, perché somministrato in prima linea dopo la chemioterapia, ha portato pazienti adulti a tassi di sopravvivenza superiori all’80%, con remissione completa e duratura nel tempo. Risultato di valore per il trattamento di un tumore del sangue che origina dal midollo osseo, e costituisce la forma leucemica più comune dell’età pediatrica, sebbene presenti un secondo importante picco in età giovane adulta.
«La LLA origina dalla trasformazione neoplastica dei linfociti, una sottopopolazione dei globuli bianchi – spiega Franco Locatelli, Direttore Dipartimento di Onco-Ematologia, Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Bambino Gesù, Roma; Professore Ordinario di Pediatria, Università Cattolica Sacro Cuore di Roma – Causa una produzione incontrollata di cellule immature, chiamate linfoblasti, che portano a una riduzione delle cellule ematologiche normali (globuli rossi, piastrine o dell’emoglobina) e assai frequentemente un ingrossamento del fegato, della milza e dei linfonodi. Il progressivo miglioramento nella prognosi dei pazienti nelle ultime due-tre decadi è il risultato di una stratificazione del rischio sempre più sofisticata e dell’introduzione dell’immunoterapia – prosegue Locatelli – In particolare l’anticorpo bispecifico blinatumomab è quello che ha dimostrato maggiore efficacia».
Blinatumomab agisce creando un ponte diretto tra i linfociti T, le cellule del sistema immunitario e le cellule tumorali che vengono così distrutte. Se inizialmente è stato sviluppato nelle forme di malattia recidivate e resistenti ai trattamenti convenzionali, in anni più recenti è stato studiato nei pazienti di nuova diagnosi in sostituzione o in aggiunta alla chemioterapia tradizionale. Tutto ciò ha consentito da un lato di migliorare le probabilità di guarigione, dall’altro di ridurre la tossicità del trattamento e gli effetti collaterali associati alla chemioterapia. Scopo della cura è ottenere la remissione completa.