Views: 26

In occasione della cerimonia del Prix Galien Italia 2026, vorasidenib è stato premiato nella categoria ‘Neuroscienze e Psicofarmacologia’ come prima e unica target therapy orale indicata in monoterapia per il trattamento dell’astrocitoma o dell’oligodendroglioma di grado 2 prevalentemente non captante con mutazione IDH1 R132 o IDH2 R172 in pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni e di peso pari o superiore a 40 kg trattati solo con intervento chirurgico e che non necessitano nell’immediato di radioterapia o chemioterapia. Vorasidenib agisce, infatti, inibendo selettivamente gli enzimi IDH1 e IDH2 mutati, riducendo la produzione anomala di 2-HG (responsabile della patogenesi dei gliomi) e ristabilendo il normale differenziamento cellulare1. Ad oggi, vorasidenib ha ottenuto in Italia il via libera alla rimborsabilità da parte del Consiglio di Amministrazione di AIFA il 15 ottobre 2026 ed è in attesa della pubblicazione del relativo atto sulla Gazzetta Ufficiale.
Secondo la valutazione della giuria, presieduta da Pier Luigi Canonico, vorasidenib rappresenta un progresso sostanziale della neuro-oncologia di precisione: è la prima e unica terapia target per i gliomi di basso grado con mutazione dei geni IDH, tumori cerebrali rari che colpiscono spesso giovani adulti, interrompendo bruscamente percorsi di vita, studio, lavoro e progetti per il futuro. Grazie a un approccio mirato, vorasidenib offre la possibilità di modificare il decorso della malattia, ritardarne la progressione e posticipare il ricorso a trattamenti più invasivi, contribuendo a preservare le funzioni cognitive e la qualità di vita. Un risultato di grande valore, perché significa offrire a molti giovani pazienti più tempo per continuare a vivere, progettare e guardare al futuro con maggiore fiducia.
“Il Prix Galien Italia rappresenta da sempre un riconoscimento all’eccellenza della ricerca farmacologica e alla sua capacità di trasformare il progresso scientifico in opportunità concrete per i pazienti.” – dichiara Pier Luigi Canonico, Presidente della Giuria. “Anche quest’anno la Giuria ha voluto premiare innovazioni terapeutiche in grado di rispondere a bisogni clinici ancora insoddisfatti e di aprire nuove prospettive di cura in aree ad alto impatto medico e sociale.’’
In Italia nel 2024 sono state stimate circa 6.126 nuove diagnosi di tumori del sistema nervoso centrale[2], tra questi, i gliomi di basso grado con mutazione IDH rappresentano una forma rara (5-10%) che interessa prevalentemente giovani adulti tra i 20 e i 40 anni[3]. Caratterizzati da un’evoluzione lenta ma progressiva e il più delle volte infausta, questi tumori possono accompagnare i pazienti per molti anni, con un forte impatto sulla qualità di vita, sulle funzioni neurologiche e cognitive e sulla sfera sociale e lavorativa.
“L’arrivo di vorasidenib rappresenta un cambio di paradigma nella neuro-oncologia, perché per la prima volta disponiamo di una terapia a bersaglio molecolare in grado di agire direttamente sui meccanismi biologici alla base della malattia. Per oltre vent’anni, dopo l’intervento chirurgico, i pazienti con diagnosi di glioma di grado 2 con mutazione dei geni IDH1 o 2 venivano generalmente discussi in sede multidisciplinare e candidati a un approccio di osservazione attiva, il cosiddetto ‘wait and see’, oppure a un trattamento radioterapico e chemioterapico in presenza di fattori clinici, radiologici e molecolari che suggerissero un rischio più elevato di progressione della malattia. Oggi invece abbiamo la possibilità di intervenire precocemente con un trattamento che agisce in maniera specifica sugli enzimi mutati IDH1 e 2, responsabili della produzione di un oncometabolita, che favorisce lo sviluppo e la progressione del tumore.” – commenta Matteo Simonelli, Responsabile della Neuro-Oncologia dell’IRCCS Istituto Clinico Humanitas e Professore Associato in Oncologia Medica di Humanitas University.
Il beneficio clinico di vorasidenib è stato valutato nello studio internazionale di fase 3 INDIGO, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, condotto in pazienti con glioma IDH-mutato di grado 2 sottoposti ad almeno un intervento chirurgico e che non necessitavano nell’immediato di chemioterapia o radioterapia. Lo studio ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al placebo, con una riduzione del 65% del rischio di progressione o morte (HR di 0.35 [95% CI, 0.25, 0.49; p<0.0001])1. Il ritardo nella progressione ha posticipato anche l’avvio di una terapia successiva, come evidenziato dall’endpoint secondario chiave Time To Next Intervention (TTNI), significativamente migliore con vorasidenib (HR = 0.25 [95% CI; 0.16, 0.40]; p<0.0001): a 2 anni, l’80.3% dei pazienti nel braccio sperimentale non aveva richiesto ulteriori interventi, rispetto al 41.4% del gruppo placebo1.
“Dai risultati dello studio INDIGO emerge chiaramente uno degli elementi che rendono vorasidenib una terapia innovativa: la capacità di rallentare la progressione della malattia e ritardare il ricorso a radioterapia e chemioterapia, trattamenti efficaci ma gravati da tossicità il cui impatto a lungo termine è particolarmente rilevante per pazienti spesso giovani e con un’aspettativa di vita prolungata. Vorasidenib offre quindi la possibilità di posticipare questi trattamenti, contribuendo potenzialmente a preservare più a lungo le funzioni cognitive, l’autonomia e la qualità di vita dei pazienti. I dati disponibili suggeriscono inoltre un effetto favorevole sul controllo delle crisi epilettiche, uno dei sintomi più frequenti e invalidanti della malattia.” – aggiunge Simonelli.