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20 Dicembre 2023

Parere positivo da parte del CHMP di EMA per CASGEVY (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme

Views: 7 Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per l’approvazione condizionata di CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent thalassemia, TDT) e dell’anemia falciforme (sickle cell disease, SCD).

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